4bio Capital’s Review of AAV Gene Therapy Trials clinici Pubblicato in natura Recensioni Discovery Drug Discovery

25 Janv. 2021 07h00 lui | Fonte: 4bio capitale

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4bio Capital’s Review of AAV Gene Therapy Trials Clinical Pubblicato in recensioni di natura Discovery Drug

Revisione sistematica e meta-analisi di 149 studi clinici delle terapie genetiche a base di AAV dimostrano elevati tassi di sicurezza ed efficacia

i dati rinforza il potenziale delle terapie geniche basate su AAV per diventare a Modalità di trattamento tradizionale e potenzialmente curativa

london & boston – 4bio capitale (“4bio” o “il gruppo”), una società di capitale di rischio internazionale focalizzata esclusivamente sul Settore avanzato di terapie, annuncia la pubblicazione di una carta di revisione sistematica intitolata “Il paesaggio clinico per le terapie geni AAV” nella natura Recensioni Drug Discovery.

La recensione, guidata dal Dr. Dima Kuzmin in collaborazione con accademici dal Università di Oxford e Ospedale per bambini di Philadelphia e diversi membri della gestione e ADVI di 4bio Sory Teams, analizza 149 Unificazione clinica del gene della terapia genetica (ADENO ADENO (AAV), determinando le tendenze dei tasti correnti e raffiguranti l’impatto delle sperimentazioni cliniche sul campo della terapia genica. Questa è la prima revisione sistematica e meta-analisi che stabilisce le probabilità di transizione, la sicurezza cumulativa e i dati sull’efficacia per le terapie genetiche AAV.

Gene Terapia con AAV come vettore è emersa come una nuova modalità terapeutica con clinica significativa Sviluppi realizzati negli ultimi 20 anni, compreso il trattamento di oltre 3000 pazienti, mostrando il suo potenziale per una notevole modifica delle malattie in molti disturbi monogeni, e forse anche cure. Il sierotipo più comunemente utilizzato, AAV2, ha prodotto grandi quantità di prove di sicurezza ed efficacia, indicando la sua capacità di essere facilmente utilizzata all’interno dello spazio della terapia genica. Inoltre, la diminuzione della durata della sperimentazione clinica, che riflette un maggiore comfort dai regolatori e il crescente numero di studi clinici di successo che si concentrano sul trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale (CNS), ribadisce il potenziale della terapia genica AAV come una cassaforte, ben tollerata e Modalità terapeutica efficace.

Gli autori mostrano che la terapia genica AAV è generalmente sicura e ben tollerata, senza studi clinici che non riescono a raggiungere i loro endpoint di sicurezza primari prima della data di revisione della revisione. Inoltre, mentre le dimensioni del campione sono ancora relativamente piccole, i dati esistenti indica che i tassi di successo dello sviluppo della terapia genica sono significativamente superiori alla media per tutte le modalità. Ad esempio, la probabilità di transizione per un farmaco che progredisce da un nuovo farmaco investigativo (IND) a una nuova applicazione farmacologica (NDA) è del 31% per le terapie geniche oftalmologiche rispetto al 24% in tutte le modalità; 43% contro il 16% in malattie metaboliche; 56% vs 47% in ematologia; e il 30% contro il 19% in neurologia.

Tuttavia, gli autori concludono che gli inconvenienti rimangono e ulteriori innovazioni, come una migliore produzione, un interruttore continuo a Capsids ingegnerizzato e i promotori sintetici potrebbero guidare le terapie genetiche AAV per avanzare Dai obiettivi primari della retina, del fegato, del muscolo e del cervello in altri organi importanti e quindi nella fase successiva del significato clinico.

DR. Dima Kuzmin, Gestione del partner al capitale 4bio, ha dichiarato: “L’analisi di grandi quantità di dati di prova clinica ci ha permesso di stabilire la sicurezza, la tollerabilità ed efficacia della terapia del gene AAV e considerarla come una potenziale modalità curativa. Mentre certe sfide, Come l’incertezza per quanto riguarda la durata della risposta alla terapia genica e la potenziale tossicità del fegato virale vettoriale ancora da superare, è chiaro che la terapia genica AAV ha il potenziale per diventare un’opzione terapeutica mainstream efficace. “

-Ends –

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circa 4bio capitale

4bio capitale è una società internazionale di capitale di rischio focalizzata esclusivamente sul settore delle terapie avanzate.

L’obiettivo di 4bio è quello di investire, sostenere e far crescere le società in fase precoce che sviluppano trattamenti in aree di alta necessità medica insoddisfatte, con l’obiettivo finale di garantire l’accesso a queste terapie potenzialmente curative per tutti i pazienti. Nello specifico, cerca opportunità praticabili e di alta qualità nella terapia cellulare e genetica, terapia basata su RNA, terapie mirate e microbiome.

Il team 4bio comprende gli scienziati di terapia avanzata principali e gli esperti investitori di scienze della vita che hanno pubblicato collettivamente oltre 250 articoli scientifici in prestigiose riviste accademiche, tra cui la natura, la lancetta, la cellula e il New England Journal of Medicine. 4BIO ha sia una rete senza rivali all’interno del settore della terapia avanzata e una comprensione unica dei criteri che definiscono un’opportunità di investimento di successo in questo spazio.

Per ulteriori informazioni, visitare www.4biocapital.com

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