CRISPR / CAS9: Discovery D Una proteïna que bloqueja les mutacions no desitjades

Eina revolucionària en laboratoris, “Tisores de la genètica” Crispr / Cas9 Permet Elimineu, modifiqueu o afegiu gens per exigir, de manera fàcil i econòmica. No obstant això, aquesta tècnica té una falla: provoca mutacions no planificades (diuen “fora de destinació”), que limita el seu ús. Un problema que es podria resoldre gràcies a una “proteïna anti-cruixent” que redueix l’aparició d’aquests canvis genètics “indesitjables”, revelen investigadors de la Universitat de Califòrnia a Berkeley a The Journal Science Avanços al juliol de 2017.

Esperança de teràpia gènica

present en bacteris, les seqüències genètiques de Crispr serien res menys que un sistema immunitari ancestral. Infectat amb virus – bacteriòfags -, els bacteris incorporen al seu genoma una petita peça d’ADN viral, les famoses seqüències Crispr. Aquestes seqüències “estrangeres” tenen lloc de “vacuna”! Durant una nova infecció, les seqüències degudament recollides s’utilitzaran per orientar un enzim específic, cas9, al virus per tallar el seu ADN en trossos petits i, per tant, reduir-la a res. És aquest mecanisme bacterià que s’explota pels genetistes per tal d’editar gens ben orientats. Amb un efecte secundari problemàtic: mutacions no desitjades en altres gens, difícils de predir.

acriia4. Però en aquesta batalla que es fonen des de l’origen de la vida, els virus no van dir la seva última paraula: també han desenvolupat un contraatac per esquivar aquest mode de protecció: són proteïnes “anti-crispr”, que permetria als investigadors per evitar mutacions secundàries. Els investigadors de la Universitat de Berkeley han estudiat una d’aquestes proteïnes particulars, anomenades Acriia4. Aquesta proteïna s’uneix al complex formada per Cas9 i una seqüència per guiar les “tisores”, que tallarà l’ADN. No obstant això, aquests investigadors mostren que in vitro, a les cèl·lules humanes, Acriia4 bloqueja l’acció de Crispr / Cas9, una vegada que es fan les modificacions genètiques previstes, evitant que es dispersi en altres llocs de l’ADN i provoquen mutacions imprevistes!

El seu mode d’acció: per aturar les tisores genètiques, la proteïna “imita” la seqüència d’ADN sobre la qual CAS9 i la seqüència de la guia han d’adherir-se. Resultat: aquest complex “cau en el panell”, s’uneix a la seqüència, i ja no pot interactuar a l’ADN per provocar altres mutacions. Atès que es fa evidència en aquest estudi que ACRIIA4 és eficaç en les cèl·lules humanes, podria tenir un paper vital en el futur de les teràpies gèniques.

Deixa un comentari

L'adreça electrònica no es publicarà. Els camps necessaris estan marcats amb *