CRISPR / CAS9: Discovery D Una proteina che blocca le mutazioni indesiderate

strumento rivoluzionario nei laboratori, le “forbici della genetica” CRISPR / CAS9 consentono Per eliminare, modificare o aggiungere geni da chiedere, facilmente ed economicamente. Tuttavia, questa tecnica ha un errore: causa mutazioni non pianificate (dicono “off-bersaglio”), il che limita il suo uso. Un problema che potrebbe essere risolto grazie a una “proteina anti-croccante” che riduce il verificarsi di questi cambiamenti genetici “indesiderabili”, rivelano i ricercatori dell’Università della California a Berkeley nella rivista Science Advances a luglio 2017.

speranza per la terapia genica

presente nei batteri, le sequenze genetiche CRISPR non sarebbero nulla di meno di un sistema immunitario ancestrale. Infezionato da un virus – batteriofagi -, i batteri incorporano nel loro genoma un piccolo pezzo di DNA virale, le famose sequenze CRISPR. Queste sequenze “straniere” hanno luogo di “vaccino”! Durante una nuova infezione, le sequenze debitamente raccolte saranno utilizzate per guidare uno specifico enzima-bisturi, Cas9, al virus per tagliare il suo DNA in piccoli pezzi e quindi ridurlo a nulla. È questo meccanismo batterico che viene sfruttato dai genetisti al fine di modificare i geni ben mirati. Con un effetto collaterale problematico: mutazioni indesiderate su altri geni, difficili da prevedere.

acriia4. Ma in questa battaglia che rabbia fin dall’origine della vita, i virus non hanno detto la loro ultima parola: hanno anche sviluppato un contro-attacco per schivare questa modalità di protezione: queste sono proteine “Anti- Crispr”, che consentirebbero ai ricercatori per prevenire mutazioni secondarie. I ricercatori dell’Università di Berkeley hanno studiato una di queste particolari proteine, di nome Acriia4. Questa proteina si lega al complesso formato da Cas9 e una sequenza per guidare le “forbici”, che taglierà il DNA. Tuttavia, questi ricercatori mostrano che in vitro, sulle cellule umane, Acriia4 blocca l’azione di CRISPR / CAS9, una volta effettuate le modifiche genetiche previste, impedendo che la dispersione altrove nel DNA e provocare mutazioni impreviste!

La sua modalità di azione: per fermare le forbici genetiche, la proteina “imita” la sequenza del DNA su cui CAS9 e la sequenza di guida devono aggrapparli. Risultato: questo complesso “cade nel pannello”, si lega alla sequenza e non può più interagire sul DNA per causare altre mutazioni. Dal momento che le prove sono fatte in questo studio che Acriia4 è efficace sulle cellule umane, potrebbe svolgere un ruolo vitale nel futuro delle terapie geniche.

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