La revisión de 4BIO CAPITALES DE LA TERAPIA DE GENES AAV Los ensayos clínicos publicados en la naturaleza revelan el descubrimiento de medicamentos

25 JANV. 2021 07h00 él | Fuente: 4bio Capital

Resultado de la imagen para 4bio Capital Comunicado de prensa

4bio Capital La revisión de los ensayos clínicos de la terapia con genes AAV publicados en la naturaleza Reviews Descubrimiento de medicamentos

Revisión sistemática y metanálisis de 149 ensayos clínicos de las terapias genéticas a base de AAV demuestra altas tasas de seguridad y eficacia

Los datos refuerzan el potencial de las terapias genéticas a base de AAV para convertirse en una Modalidad de tratamiento de la corriente principal y potencialmente curativa

LONDRES & Boston – 4bio Capital («4bio» o «el grupo»), una firma internacional de capital de riesgo centrada únicamente en el El sector de las terapias avanzadas, anuncia la publicación de un documento de revisión sistemática titulado «El paisaje clínico para las terapias de genes AAV» en la naturaleza revisa el descubrimiento de medicamentos.

La revisión, dirigida por el Dr. Dima Kuzmin en colaboración con académicos de la Universidad de Oxford y Hospital de Niños de Filadelfia, así como varios miembros de la administración de 4bio y Advi EQUIPOS DE SORY, analiza 149 ensayos clínicos de terapia de genes ADENO-ADENO (AAV) únicos, que determinan las tendencias clave actuales y que representan el impacto de los ensayos clínicos en el campo de la terapia del génico. Esta es la primera revisión sistemática y metanálisis que establece las probabilidades de transición, la seguridad acumulativa y los datos de eficacia para las terapias de genes AAV.

La terapia génica usando AAV ya que un vector ha surgido como una nueva modalidad terapéutica con una clínica significativa. Los desarrollos realizados en los últimos 20 años, incluido el tratamiento de más de 3000 pacientes, lo que muestra su potencial de modificación sustancial de la enfermedad en muchos trastornos monogénicos, y quizás incluso cura. El serotipo más utilizado, AAV2, ha producido grandes cantidades de evidencia de seguridad y eficacia, lo que indica que se puede usar fácilmente dentro del espacio de terapia génica. Además, disminuir la duración del ensayo clínico, que refleja una mayor comodidad de los reguladores, y el creciente número de ensayos clínicos exitosos que se centran en el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central (SNC), reitera el potencial de la terapia génica AAV como una caja fuerte, bien tolerada y Modalidad terapéutica eficaz.

Los autores muestran que la terapia con genes AAV es generalmente segura y bien tolerada, sin ensayos clínicos que no alcanzan sus puntos finales de seguridad primarios antes de la fecha de corte de la revisión. Además, mientras que los tamaños de muestra siguen siendo relativamente pequeños, los datos existentes indican que las tasas de éxito del desarrollo de terapia génica son significativamente más altas que el promedio para todas las modalidades. Por ejemplo, la probabilidad de transición para un medicamento que avanza de un nuevo medicamento investigativo (IND) a una nueva aplicación de medicamentos (NDA) es del 31% para las terapias de genes de oftalmología en comparación con el 24% en todas las modalidades; 43% vs. 16% en enfermedades metabólicas; 56% vs 47% en hematología; y 30% vs. 19% en neurología.

Sin embargo, los autores concluyen que los inconvenientes permanecen y otras innovaciones, como una mejor fabricación, un cambio continuo a los cápsides de ingeniería y los promotores sintéticos podrían liderar las terapias genéticas de AAV para avanzar. de los objetivos principales de la retina, hígado, músculo y cerebro a otros órganos principales y, por lo tanto, en la siguiente etapa de significación clínica.

DR. Dima Kuzmin, socio gerente de 4BIO Capital, dijo: «El análisis de grandes cantidades de datos de ensayos clínicos nos ha permitido establecer la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia con genes AAV, y considerarla como una posible modalidad curativa. Mientras ciertos desafíos, Como la incertidumbre con respecto a la durabilidad de la respuesta de la respuesta a la terapia génica y aún que aún no se pueden superar la toxicidad del hígado vector viral, está claro que la terapia con genes AAV tiene el potencial de convertirse en una opción terapéutica convencional efectiva «.

-Enseña –

contactos

4bio capital +44 (0) 203 427 5500
[email protected]
accessalpha worldwide llc +1 (312) 585 6000
[email protected]
Consilium Strategic Communications
Amber Fennell, Olivia Manser, Lizzie Seeley
+44 (0) 20 3709 5700
[email protected]

sobre 4bio Capital

4bio Capital es una empresa internacional de capital de riesgo centrada únicamente en el sector de las terapias avanzadas.

El objetivo del 4BIO es invertir, apoyar y crecer a las empresas tempranas en el desarrollo de tratamientos en áreas de necesidad médica de alto insatimento, con el objetivo final de garantizar el acceso a estas terapias potencialmente curativas para todos los pacientes. Específicamente, busca oportunidades viables, de alta calidad en la terapia con células y genes, terapia basada en el ARN, terapias dirigidas y el microbioma.

El equipo 4bio comprende los principales científicos de la terapia avanzada y los inversionistas de ciencias de la vida experimentados que han publicado colectivamente más de 250 artículos científicos en prestigiosos revistas académicas, incluida la naturaleza, la lanceta, la celda y el New England Journal of Medicine. 4bio tiene una red sin rival dentro del sector de la terapia avanzada y una comprensión única de los criterios que definen una oportunidad de inversión exitosa en este espacio.

Para obtener más información, visite www.4biocapital.com

Deja una respuesta

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *