Crispr / CAS9: Discovery d Unha proteína que bloquea as mutacións non desexadas

ferramenta revolucionaria en laboratorios, as “tesoiras da xenética” Crispr / CAS9 permiten Eliminar, modificar ou engadir xenes a demanda, de xeito sinxelo e barato. Non obstante, esta técnica ten unha falla: provoca mutacións non planificadas (digamos “off-target”), que limita o seu uso. Un problema que podería resolverse grazas a unha “proteína anti-nítida” que reduce a aparición destes cambios xenéticos “indesexables”, revelar investigadores da Universidade de California en Berkeley nos avances da revista Science en xullo de 2017.

Esperanza para a terapia xenética

Presente en bacterias, as secuencias xenéticas Crispr non serían nada menos que un sistema inmunitario ancestral. Infectado cun virus – bacteriófagos -, as bacterias incorporan no seu xenoma unha pequena peza de ADN viral, as famosas secuencias crispr. Estas secuencias “estranxeiras” teñen lugar de “vacina”. Durante unha nova infección, as secuencias debidamente recollidas serán utilizadas para orientar un enzimático-scalpel específico, CAS9, ao virus para cortar o ADN en anacos pequenos e así reducirlo a nada. É este mecanismo bacteriano que é explotado por xenetistas para editar xenes ben orientados. Cun efecto secundario problemático: as mutacións non desexadas noutros xenes, difíciles de predecir.

acriia4. Pero nesta batalla que rabia desde a orixe da vida, os virus non dixeron a súa última palabra: tamén desenvolveron un contraataque para esquivar este modo de protección: estas son proteínas “anti-crispr”, que permitirían aos investigadores para evitar as mutacións secundarias. Os investigadores da Universidade de Berkeley estudaron unha destas proteínas particulares, chamadas Acriia4. Esta proteína únese ao complexo formado por CAS9 e unha secuencia para guiar as “tesoiras”, que cortarán o ADN. Non obstante, estes investigadores demostran que in vitro, sobre as células humanas, acriia4 bloquea a acción de crispr / cas9, unha vez que se realizan as modificacións xenéticas previstas, impedindo que se dispersen noutros lugares do ADN e provoca mutacións imprevistas.

O seu modo de acción: para deter as tesoiras xenéticas, a proteína “imita” a secuencia de ADN en que CAS9 e a secuencia de guía deben agarrarse. Resultado: este complexo “cae no panel”, únese á secuencia e xa non pode interactuar no ADN para causar outras mutacións. Dado que a evidencia está feita neste estudo que Acriia4 é efectivo sobre as células humanas, podería desempeñar un papel vital no futuro das terapias xenéticas.

Deixa unha resposta

O teu enderezo electrónico non se publicará Os campos obrigatorios están marcados con *