A revisão do 4BIO Capital de AAV Gene Therapy Ensaios clínicos publicados na Nature Comentários Discovery de drogas

25 Janv. 2021 07H00 ele | Fonte: 4BIO Capital

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4bio Capital Revisão de AAV Gene Therapy Ensaios Clínicos Publicado na Nature Reviews Discovery Drug

Análise sistemática e meta-análise de 149 ensaios clínicos de terapias genéticas baseadas em AAV demonstram altas taxas de segurança e eficácia

Os dados reforçam o potencial das terapias genéticas baseadas em AAV para se tornar um modalidade de tratamento mainstream e potencialmente curativo

Londres & Boston – 4bio Capital (“4bio” ou “o grupo”), uma empresa de capital de risco internacional concentrou-se apenas no Setor de terapias avançadas, anuncia a publicação de um documento sistemático de revisão intitulado “A paisagem clínica para terapias de AAV Gênica” na descoberta de drogas de comentários da natureza.

A revisão, liderada pelo Dr. Dima Kuzmin em colaboração com acadêmicos do Universidade de Oxford e Hospital Infantil da Filadélfia, bem como vários membros da Gestão de 4bio e Advi Sory Teams, analisa 149 ensaios clínicos de terapia gênica associada a adeno (AAV), determinando as principais tendências das principais e retratando o impacto dos ensaios clínicos no campo de terapia gênica. Esta é a primeira análise sistemática e meta-análise que estabelece probabilidades de transição, segurança cumulativa e dados de eficácia para terapias de genes AAV.

Terapia genética usando AAV como um vetor emergiu como uma nova modalidade terapêutica com uma nova modalidade terapêutica com Desenvolvimentos feitos nos últimos 20 anos, incluindo o tratamento de mais de 3000 pacientes, mostrando seu potencial para modificação substancial da doença em muitos distúrbios monogênicos, e talvez até curas. O sorotipo mais comumente usado, AAV2, produziu grandes quantidades de evidência de segurança e eficácia, indicando sua capacidade de serem prontamente utilizados dentro do espaço da terapia gênica. Além disso, diminuindo a duração do ensaio clínico, que reflete o aumento do conforto dos reguladores, e o crescente número de ensaios clínicos de sucesso, com foco no tratamento de doenças do sistema nervoso central (SNC), reitera o potencial da terapia genética AAV como uma cofre, bem tolerada e Modalidade terapêutica eficaz.

Os autores mostram que a terapia gênica AAV é geralmente segura e bem tolerada, sem ensaios clínicos que não atingem seus endpoints de segurança primários antes da data de corte da revisão. Além disso, enquanto os tamanhos de amostragem ainda são relativamente pequenos, os dados existentes indica que as taxas de sucesso do desenvolvimento de terapia genética são significativamente maiores do que a média para todas as modalidades. Por exemplo, a probabilidade de transição para um fármaco que progride de uma nova droga investigativa (IND) a uma nova aplicação de drogas (NDA) é de 31% para terapias de genes oftalmológicas em comparação com 24% em todas as modalidades; 43% vs. 16% em doenças metabólicas; 56% vs 47% em hematologia; e 30% vs. 19% em neurologia.

No entanto, os autores concluem que as desvantagens permanecem e outras inovações, como a melhor manufatura, uma mudança contínua para os capsídeos e os promotores sintéticos projetados poderiam levar as terapias de genes AAV para avançar Dos alvos primários da retina, fígado, músculo e cérebro em outros grandes órgãos e, portanto, na próxima etapa do significado clínico.

dr. Dima Kuzmin, parceira de gestão da capital 4bio, disse: “A análise de vastas quantidades de dados clínicos nos permitiu estabelecer a segurança, a tolerabilidade e a eficácia da terapia genética AAV, e considerá-la como uma potencial modalidade curativa. Em certos desafios, como a incerteza em relação à durabilidade da resposta à terapia genética e potencial Toxicidade do fígado vector viral ainda ainda estão a ser superados, é claro que a terapia genética AAV tem o potencial de se tornar uma opção terapêutica mainstream eficaz. “

-Ends –

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A equipe do 4Bio compreende os principais cientistas da terapia avançada e investidores experientes em ciências da vida que publicaram coletivamente mais de 250 artigos científicos em prestigiosos periódicos acadêmicos, incluindo a Natureza, a Lancet, a Célula e o New England Journal of Medicine. 4Bio tem uma rede inigualável dentro do setor de terapia avançada e uma compreensão única dos critérios que definem uma oportunidade de investimento bem sucedida neste espaço.

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